Nuova strategia per disegnare molecole di acido nucleico sintetico per terapie di malattie rare
Descrizione tecnologia
La presente invenzione si riferisce a metodi calcolo usati per identificare codoni critici che, sebbene “rari”, possono essere necessari nel disegno di una sequenza di DNA sintetica per la progettazione di effettive molecole di acido nucleico da utilizzare in terapia genica, e anche nella interpretazione della informazione del genoma. Il metodo si base
sul calcolo CUB (Codon Usage Bias) e del RSCU (Relative Synonymous Codon Usage) in geni sia “wild type” che causanti malattie rare, e confrontati fra loro in base alle specie (e quindi durante la evoluzione), ai tessuti dove sono espressi, e alle modalità quantitative di espressione. Questa strategia, identificando alcuni codoni rari “critici”, cioè, essenziali per alcune funzioni del gene, consente di ottimizzare il disegno dell’acido nucleico sintetico per la terapia genica o altre applicazioni terapeutiche, per rendere più efficiente la traduzione proteica, e per comprendere il significato delle variazioni sinonime. La presente invenzione propone nuovi parametri che possono essere integrati in algoritmi esistenti e di creare nuovi software per la progettazione di molecole sintetiche e la analisi del genoma.
Vantaggi
• Sviluppo di geni sintetici, con una codon optimization migliorata, da utilizzarsi sia in campo terapeutico che di ricerca;
• Maggior efficienza nella sintesi della proteina target;
• Sviluppo degli algoritmi per l’interpretazione delle mutazioni sinonime, le quali sono spesso origine di confusione ed errata diagnosi da parte di clinici.
Applicazioni
• Industrie farmaceutiche (sintesi di minigeni per terapia genica);
• Industrie di diagnostici in vitro, per la predizione di patogenicità delle variazioni sinonime.
Titolari
Università degli Studi di Ferrara
Inventori
Alessandra Ferlini
Priorità: Italia
Disponibile dal 29 settembre 2023
Contatti
Ripartizione III Missione e Rapporti con il Territorio
utt@unife.it
0532 293202/3808