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Nuovo successo della ricerca Unife per la cura della talassemia

Nuovo successo della ricerca Unife per la cura della talassemia

Il Prof. Roberto Gambari

La Food and Drug Administration (FDA, USA) ha concesso a RARE-PARTNERS Srl la designazione di Farmaco Orfano al Sirolimus (Rapamycin) per il trattamento della beta-Talassemia. La decisione è stata comunicata dall’Agenzia il 21 giugno e segue il parere positivo rilasciato dal Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) della European Medicines Agency (EMA), che aveva deciso a novembre 2015 di raccomandare la designazione del medicinale, contenente Sirolimus, come farmaco orfano per il trattamento della Talassemia intermedia e maggiore.

"Questo risultato significativo  per lo sviluppo di possibili protocolli terapeutici per la beta-talassemia - sottolinea Roberto Gambari, Professore di Chimica Biologica del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara - è stato ottenuto anche grazie all'attività svolta nell'ambito del progetto THALAMOSS (THALAssaemia MOdular Stratification System for personalized therapy of beta-thalassemia), finanziato dalla UE nell'ambito del Settimo Programma Quadro (FP7). I risultati ottenuti su cellule eritroidi di pazienti beta talassemici dimostrano non solo che Sirolimus è attivo nell'indurre emoglobina fetale, ma anche che in alcuni casi è più efficace dell’idrossiurea, una molecola ampiamente utilizzata in pazienti con beta talassemia quale induttore di emoglobina fetale. Inoltre, i nostri risultati indicano che trattamenti combinati utilizzando sia Sirolimus che idrossiurea potrebbero essere considerati come un’opzione terapeutica efficace in pazienti selezionati. Dal momento che è formalmente dimostrato che i risultati in vitro sono predittivi di risposta terapeutica ad idrossiurea in vivo, lo screening dei pazienti con beta talassemia che non rispondono al trattamento con Idrossiurea è fattibile. Questa coorte di pazienti potrebbe essere considerata ottimale per i primi studi clinici pilota con Sirolimus come induttore di emoglobina".

“Con il nome di talassemia – commenta Gambari - vengono indicate una serie di malattie ereditarie del sangue causate da livelli ridotti o assenti di catena beta dell’emoglobina, risultanti in diverse manifestazioni che vanno da individui con una severa anemia sino a individui asintomatici. Il trattamento è sintomatico e si considera che la talassemia sia ancora oggi una malattia priva di trattamenti adeguati con una prevalenza stimata tra 0.4 e 1 su 10,000 persone nell’Unione Europea e vicina a 0.1 su 10,000 persone negli Stati Uniti.

"Senza la collaborazione e il continuo supporto della Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia, Rovigo (AVLT) e della Fondazione Cariparo - prosegue Gambari - questo importante risultato non sarebbe stato probabilmente conseguito. Un importante ulteriore aiuto ottenuto da Rare Partners  da Wellcome Trust (UK), ci ha permesso il completamento del fondamentale lavoro preclinico e la preparazione della domanda presentata a FDA. Ora siamo pronti per iniziare le sperimentazioni cliniche e stabilire una partnership con le aziende interessate alla terapia di questa grave malattia genetica".

FDA attribuisce la denominazione di farmaco orfano ad alcuni prodotti per far avanzare lo sviluppo di farmaci destinati a trattare, prevenire o diagnosticare patologie potenzialmente letali o molto gravi, che sono considerate rare poiché non colpiscono più di 5 su 10.000 abitanti. “Questa designazione - aggiunge  Marco Prosdocimi, Managing Director di Rare Partners srl Impresa Sociale - dà anche diritto a prestazioni speciali, tra cui il sostegno alla ricerca, l’ammissibilità per l’assistenza alla definizione del protocollo e possibili esenzioni o riduzioni in alcune spese di tipo regolatorio durante lo sviluppo o al momento della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio".

E’ noto che un aumento di emoglobina fetale nei pazienti talassemici può comportare un rilevante miglioramento clinico. Sirolimus, già utilizzato come immunosoppressore nei pazienti trapiantati, dovrebbe agire nei pazienti talassemici inducendo il differenziamento eritroide e l'espressione di emoglobina fetale, riducendo così la necessità di frequenti trasfusioni di sangue.

Questo nuovo uso del farmaco - conclude Gambari - è stato brevettato da UNIFE, che ha finalizzato con Rare Parners un accordo di collaborazione, che coinvolge anche l’Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia, per completare gli studi preclinici e a procedere con la designazione di farmaco orfano e lo sviluppo clinico nei pazienti talassemici”.

 

 

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