Nuove molecole per l'atrofia muscolare spinale (SMA)

oook.jpgDescrizione tecnologia

L’invenzione permette di incrementare il numero dei trascritti dello pseudogene SMN2 contenenti l’esone 7 consentendo così di applicare una terapia di compensazione per la mancanza del gene SMN1 grazie all’espressione corretta di SMN2, con conseguenti notevoli positive implicazioni per il trattamento efficace della SMA. In particolare l’invenzione riguarda la capacità di molecole di U1snRNA modificate di ripristinare il corretto splicing di pre-mRNA con una maggiore selettività di azione sul trascritto del gene bersaglio di interesse terapeutico rispetto alla tecnica anteriore. Un ulteriore oggetto dell’invenzione è un gene isolato codificante per la molecola di U1snRNA umano modificato dell’invenzione. Ancora un altro oggetto dell’invenzione è un vettore di espressione che comprende un gene isolato come definito in precedenza.

Vantaggi

Specificità dell’azione della molecola di snRNA terapeutica verso il gene bersaglio; le prove in vivo hanno dimostrato un’efficacia terapeutica intesa come aumentata forza muscolare e sopravvivenza; complementarietà rispetto alla terapia genica; applicabilità a diversi target di popolazione

Applicazioni

Terapia genica; trattamento atrofia muscolare spinale; trattamento Disautonomia Familiare; trattamento emofilia B; trattamento fibrosi cistica

Titolari

Università degli Studi di Ferrara, International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology - ICGEB

Inventori

Mirko Pinotti, Franco Pagani

Priorità: Italia

Disponibile dal 15 ottobre 2010

Contatti

Ripartizione III Missione e Rapporti con il Territorio

utt@unife.it

0532 293202/3808